用于亡陽虛脫之肢冷脈微、陽痿、宮冷、心腹冷痛、虛寒吐瀉、陰寒水腫、陰黃體倦、陽虛外感、寒濕痹痛、寒滯痛經、陰疽、壽漏及一切沉寒痼冷之疾。

現代臨床常用于冠心病、肺心病、風心病、竇性心動過速、傳導阻滯、腎炎、慢性腎衰竭、心源性休克伴心力衰竭、血栓閉塞性脈管炎等。

現代研究，附子能增強心肌收縮力，加快心率，增加心輸出量，增加心肌耗氧量；附子有擴張血管，增加血流，改善血液循環作用；可強心抗休克；有顯著的抗緩慢型心律失常作用；另外，附子正丁醇、乙醇及水提物均對氯仿所致小鼠室顫有預防作用；附子還有抗寒冷、提高耐缺氧的能力；煎劑對急性炎癥模型也有明顯抑制作用；附子可使陰虛證進一步惡化，使陽虛證得到改善；除上述作用外，附子還有增強免疫、抗血栓形成、抑制脂質過氧化反應、延緩衰老等作用。

主含雙醋型生物堿，如、新、次、去甲、去甲豬毛菜堿等；尚含單酯型生物堿，如苯甲酰新烏頭原堿、苯甲酰烏頭原堿、苯甲酰次烏頭原堿等。雙酯型生物堿是附子的主要活性和毒性成分。具有強心、擴張血管、鎮痛、抗炎、抗潰瘍、抗休克等作用。